Σε μια πτήση πριν από πολύ καιρό, συνάντησα ένα χρόνος ιστορία περιοδικού σχετικά με την επεξεργασία γονιδίων και ένα πιθανό μέλλον στο οποίο οι άνθρωποι θα μπορούσαν να αποκόψουν τα κακά μέρη του DNA μας, προκειμένου να αποφευχθούν καταστάσεις υγείας όπως ο διαβήτης και οι επιπλοκές του.
Αυτό μπορεί να φαίνεται σαν μια φουτουριστική ανάληψη της τρέχουσας κατάστασης της έρευνας, αλλά δεν χρειάζεται να πιστεύουμε ότι θα μπορούσε να είναι δυνατή κάποια μέρα σύντομα. Στην πραγματικότητα, η εργασία έχει ήδη ξεκινήσει για τη χρήση γονιδιακής επεξεργασίας στην έρευνα για μια «βιολογική» θεραπεία του διαβήτη. Δεν αστειεύομαι!
Στις 18 Σεπτεμβρίου, η διεθνής εταιρεία βιοφαρμάκων CRISPR Therapeutics και η αναγεννητική εταιρεία Medtech με έδρα το Σαν Ντιέγκο, ViaCyte, ανακοίνωσαν τη συνεργασία τους χρησιμοποιώντας γονιδιακή επεξεργασία για να συμπληρώσουν την ενθυλάκωση κυττάρων νησιδίων, η οποία έχει τη δυνατότητα να προστατεύσει τα μεταμοσχευμένα βήτα κύτταρα από την αναπόφευκτη επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος που συνήθως σκοτώνει. τους μακριά.
Θυμηθείτε, το ViaCyte είναι η εκκίνηση που λειτουργεί εδώ και χρόνια σε μια εμφυτεύσιμη συσκευή που εγκλείει τα νεότερα αναπτυγμένα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη και μπορούν να συγκρατηθούν μέσα στο σώμα ενός ατόμου για να αρχίσουν να ρυθμίζουν ξανά τη γλυκόζη και την ινσουλίνη. Η συσκευή Encaptra τους έχει γίνει πρωτοσέλιδα και δημιούργησε μεγάλο ενθουσιασμό στην D-Community, ειδικά τον περασμένο χρόνο, όταν η ViaCyte έλαβε επιτέλους το FDA OK για τις πρώτες κλινικές μελέτες σε ανθρώπους.
Σύμφωνα με Χρόνος, η πενταετής ιδέα CRISPR-Cas9 «μετατρέπει την έρευνα σε πώς να θεραπεύουμε τις ασθένειες, τι τρώμε και πώς θα παράγουμε ηλεκτρική ενέργεια, θα τροφοδοτούμε τα αυτοκίνητά μας και θα σώζουμε ακόμη και τα απειλούμενα είδη. Οι ειδικοί πιστεύουν ότι το CRISPR μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τον επαναπρογραμματισμό των κυττάρων όχι μόνο σε ανθρώπους αλλά και σε φυτά, έντομα - σχεδόν οποιοδήποτε κομμάτι DNA στον πλανήτη. "
Ουάου! Τώρα, συνεργαζόμενοι, οι δύο εταιρείες δηλώνουν, "Πιστεύουμε ότι ο συνδυασμός της αναγεννητικής ιατρικής και της γονιδιακής επεξεργασίας έχει τη δυνατότητα να προσφέρει ανθεκτικές, θεραπευτικές θεραπείες σε ασθενείς σε πολλές διαφορετικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων κοινών χρόνιων διαταραχών όπως ο διαβήτης που απαιτεί ινσουλίνη."
Αλλά πόσο πραγματικό είναι αυτό; Και πόση ελπίδα πρέπει να διατηρήσουμε τα άτομα με ειδικές ανάγκες διαβήτη στην ιδέα της γονιδιακής επεξεργασίας για τον τερματισμό της νόσου μας;
Επαναπρογραμματισμός DNA
Η ιδέα της γονιδιακής επεξεργασίας φυσικά στοχεύει στον «επαναπρογραμματισμό του DNA μας» - τα βασικά δομικά στοιχεία της ζωής.
Οι ερευνητές στο MIT και στο Harvard's Broad Institute αναπτύσσουν ένα εργαλείο που μπορεί να επαναπρογραμματίσει τον τρόπο με τον οποίο τμήματα του DNA ρυθμίζουν και εκφράζονται - πιθανώς ανοίγουν το δρόμο για χειρισμό γονιδίων για την πρόληψη χρόνιων παθήσεων.
Υπάρχουν ηθικά ζητήματα με όλα αυτά, για να είμαστε σίγουροι. Μια διεθνής επιτροπή των ΗΠΑΗ Εθνική Ακαδημία Επιστημών (NAS) και η Εθνική Ακαδημία Ιατρικής στην Ουάσιγκτον, DC, εξέδωσαν μια έκθεση στις αρχές του 2017, η οποία βασικά έδωσε ένα κίτρινο φως για να προχωρήσει στην έρευνα για την επεξεργασία εμβρυϊκών γονιδίων, αλλά σε προειδοποιητική και περιορισμένη βάση. Η έκθεση σημείωσε ότι αυτό το είδος μελλοντικής επεξεργασίας ανθρώπινων γονιδίων μπορεί να επιτραπεί κάποια μέρα, αλλά μόνο μετά από πολύ περισσότερη έρευνα κινδύνου-οφέλους και «μόνο για επιτακτικούς λόγους και υπό αυστηρή επίβλεψη».
Υποθέτει κανείς τι σημαίνει αυτό, αλλά μια σκέψη είναι ότι θα μπορούσε να περιοριστεί σε ζευγάρια που και οι δύο έχουν σοβαρή γενετική ασθένεια και των οποίων η μόνη τελευταία λύση για να αποκτήσουν ένα υγιές παιδί μπορεί να είναι αυτό το είδος γονιδιακής επεξεργασίας.
Όσον αφορά την γονιδιακή επεξεργασία στα κύτταρα ασθενών που ζουν με ασθένειες, έχουν ήδη ξεκινήσει κλινικές δοκιμές για τον ιό HIV, την αιμορροφιλία και τη λευχαιμία. Τα υφιστάμενα ρυθμιστικά συστήματα για γονιδιακή θεραπεία είναι αρκετά καλά για να επιβλέπουν αυτό το έργο, διαπίστωσε η επιτροπή και ενώ ο χειρισμός γονιδίων «δεν πρέπει να προχωρήσει αυτή τη στιγμή», η επιτροπή επιτροπής είπε ότι η έρευνα και οι συζητήσεις πρέπει να συνεχιστούν.
Αυτός ο τύπος έρευνας γονιδιακής επεξεργασίας βρίσκεται σε εξέλιξη σε διάφορα μέτωπα, συμπεριλαμβανομένων ορισμένων ειδικών για διαβήτη έργων:
- Χρησιμοποιώντας το CRISPR, οι ερευνητές διόρθωσαν το γενετικό ελάττωμα στη μυϊκή δυστροφία Duchenne σε ποντίκια και απενεργοποίησαν 62 γονίδια σε χοίρους, έτσι ώστε όργανα που αναπτύσσονται στα ζώα, όπως καρδιακές βαλβίδες και ηπατικός ιστός, να μην απορριφθούν όταν οι επιστήμονες είναι έτοιμοι να τα μεταμοσχεύσουν σε Ανθρωποι.
- Αυτή η ιστορία από τον Δεκέμβριο του 2016 αναφέρει ότι στο Κέντρο Διαβήτη του Πανεπιστημίου Lund στη Σουηδία, οι ερευνητές έχουν χρησιμοποιήσει το CRISPR για να «απενεργοποιήσουν» ένα από τα γονίδια που πιστεύεται ότι παίζουν ρόλο στην πρόκληση του διαβήτη, μειώνοντας αποτελεσματικά τον θάνατο των β-κυττάρων και αυξάνοντας την παραγωγή ινσουλίνης στο πάγκρεας. .
- Στο Κέντρο Καρκίνου Memorial Sloan Kettering της Νέας Υόρκης, ο βιολόγος Scott Lowe αναπτύσσει θεραπείες που ενεργοποιούν και απενεργοποιούν τα γονίδια σε καρκινικά κύτταρα για να διευκολύνουν την καταστροφή του ανοσοποιητικού συστήματος.
- Οι ερευνητές της ελονοσίας διερευνούν έναν αριθμό τρόπων με τους οποίους το CRISPR μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να χειριστεί τα κουνούπια για να τα κάνει λιγότερο πιθανό να μεταδώσουν την ασθένεια. το ίδιο συμβαίνει με ποντίκια που μεταδίδουν βακτήρια που προκαλούν ασθένεια Lyme.
- Αυτή η έρευνα του 2015 καταλήγει στο συμπέρασμα ότι αυτός ο τύπος εργαλείου επεξεργασίας γονιδίων θα γίνει πιο ακριβής και θα μας βοηθήσει να κατανοήσουμε καλύτερα τον διαβήτη τα επόμενα χρόνια και μια πρόσφατη μελέτη που δημοσιεύθηκε τον Μάρτιο του 2017 δείχνει την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας χρησιμοποιώντας αυτήν την τεχνική, για πιθανή θεραπεία του T1D κάποια μέρα ( !), αν και έχει μελετηθεί μόνο σε ζωικά μοντέλα, μέχρι στιγμής.
- Ακόμα και το Κέντρο Διαβήτη Joslin που εδρεύει στη Βοστώνη ενδιαφέρεται για αυτήν την ιδέα επεξεργασίας γονιδίων και εργάζεται για να δημιουργήσει ένα βασικό πρόγραμμα επικεντρωμένο σε αυτόν τον τύπο έρευνας.
Επίσης, στον τομέα της έρευνας για τον διαβήτη, προγράμματα όπως το TrialNet αναζητούν επιθετικά ορισμένους αυτοάνοσους βιοδείκτες για την ανίχνευση της γενετικής του T1D μέσω οικογενειών, προκειμένου να στοχεύσουν στην έγκαιρη θεραπεία και ακόμη και στη μελλοντική πρόληψη.
Εν τω μεταξύ, αυτές οι νέες μέθοδοι επεξεργασίας γονιδίων αναφέρονται ότι έχουν τη δυνατότητα να βελτιώσουν την υγεία και την ευημερία των ζώων που παράγουν τρόφιμα - για παράδειγμα, χωρίς κέρατα βοοειδών, χοίρους ανθεκτικούς στην αφρικανική πανώλη των χοίρων ή τον αναπαραγωγικό και αναπνευστικό ιό των χοίρων - και μεταβάλλουν συγκεκριμένα χαρακτηριστικά των φυτών τροφίμων ή μύκητες, όπως τα μανιτάρια που δεν μαυρίζουν, για παράδειγμα.
Μια βιολογική έναντι λειτουργικής θεραπείας για τον διαβήτη
Πριν από τη συνεργασία με το CRISPR, η προσέγγιση της ViaCyte αναφερόταν ως «λειτουργική θεραπεία», επειδή μπορούσε να αντικαταστήσει μόνο τα κύτταρα ινσουλίνης που λείπουν σε ένα σώμα των ΣΑΑ, αλλά δεν αντιμετωπίζει τις αυτοάνοσες ρίζες της νόσου. Αλλά δουλεύοντας μαζί, μπορούν να κάνουν και τα δύο, για να επιδιώξουν μια πραγματική «βιολογική θεραπεία».
«Η συνδυασμένη δύναμη αυτής της συνεργασίας έγκειται στην τεχνογνωσία και των δύο εταιρειών», μας λέει ο Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της ViaCyte, Δρ. Paul Laikind.
Λέει ότι η συνεργασία βρίσκεται ακόμη σε αρχικά στάδια, αλλά είναι ένα συναρπαστικό πρώτο βήμα στην πορεία για τη δημιουργία ενός προϊόντος που προέρχεται από βλαστικά κύτταρα που μπορεί να αντισταθεί στην επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος - βασικά επεξεργαζόμενο το DNA των κυττάρων για να αποφύγει την επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος.
Εντάξει, δεν μπορούμε παρά να σημειώσουμε πόσο θυμίζει όλα αυτά το μυθιστόρημα Γενναίος Νέος Κόσμος και η διαμάχη για τα μωρά σχεδιαστών, κάνοντας κάποιον να συλλογιστεί την ηθική: Είναι σωστό να αναμειγνύονται με πτυχές της ανθρωπότητας που δεν μας αρέσει, να αγωνιζόμαστε για την «τελειότητα» της υγείας;
Για να μην πάμε πολύ βαθιά στην πολιτική ή τη θρησκεία εδώ, αλλά σαφώς όλοι θέλουμε μια θεραπεία για τον διαβήτη και άλλες ασθένειες. Ωστόσο, είμαστε πρόθυμοι (ή απαιτούνται) να «παίξουμε τον Θεό» για να φτάσουμε εκεί; Φαγητό για σκέψη, για να είμαστε σίγουροι.
.jpg)
.jpg)
-levels.jpg)
