Με την πρόσφατη ολοκλήρωση της διάσκεψης του Αμερικανικού Συνδέσμου Διαβήτη 2020 (ADA), βλέπουμε και πάλι μια σειρά από πρωτοσέλιδα σχετικά με τη νέα έρευνα για τον διαβήτη. Εάν διαβάσετε τις λεπτομέρειες σχετικά με αυτές τις κλινικές δοκιμές, θα βρείτε πολλές αναφορές σε "τυχαιοποιημένο", "ελεγχόμενο", "διπλό-τυφλό" και yada, yada, yada. Είναι πολύ εύλογο να χωνέψεις. Τι σημαίνουν όλα αυτά;
Έχουμε δημιουργήσει το ακόλουθο αστάρι για να σας βοηθήσουμε να κατανοήσετε όλα αυτά. Οι πληροφορίες συλλέγονται από συνεντεύξεις με τον ενδοκρινολόγο της Βοστώνης, Dr. Richard Jackson, έναν καταξιωμένο κλινικό και ερευνητή, και εν μέρει από το βιβλίο που συν-συντάξαμε μαζί το 2007, "Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes"
Όροι μεθοδολογίας
Αρχικά, ας ρίξουμε μια ματιά στους πολλούς όρους που χρησιμοποιούνται για την περιγραφή μεθόδων έρευνας, χρησιμοποιώντας τη γλώσσα των πολιτών για να καταστήσουμε σαφή τα πράγματα:
Προοπτική σημαίνει ότι οι μελέτες είχαν προγραμματιστεί πριν από την εμφάνιση των γεγονότων που μετρήθηκαν, σε σύγκριση με τις «αναδρομικές» μελέτες, οι οποίες διεξάγονται για να «κοιτάξουν προς τα πίσω» και να διερευνήσουν γεγονότα που έχουν ήδη συμβεί.
Ελεγχόμενη σημαίνει ότι υπάρχει μια δεύτερη ομάδα θεμάτων, παρόμοια με εκείνα που έλαβαν την πειραματική θεραπεία, αλλά που δεν έλαβαν τη θεραπεία. Χρειάζεστε μια δεύτερη ομάδα, ώστε να μπορείτε να συγκρίνετε τα αποτελέσματα των δύο ομάδων για να κατανοήσετε καλύτερα ποια ήταν τα αποτελέσματα της θεραπείας.
Για παράδειγμα, εάν παρακολουθήσατε μια ομάδα ατόμων που έλαβαν ροζ χάπι για 10 χρόνια, ίσως διαπιστώσετε ότι κέρδισαν κατά μέσο όρο 10 κιλά. Αυτό το βάρος κερδίζει άμεση επίδραση του ροζ χαπιού;
Εάν ακολουθήσατε επίσης μια ομάδα ελέγχου που δεν έλαβε το ροζ χάπι, μπορεί να διαπιστώσετε ότι η μέση αύξηση βάρους τους ήταν 20 κιλά.Τώρα το συμπέρασμά σας μπορεί να είναι πολύ διαφορετικό. φαίνεται ότι το ροζ χάπι μπορεί να βοηθήσει τους ανθρώπους να διατηρήσουν το βάρος τους κάτω.
Φυσικά, για να είναι η σύγκριση ελέγχου πιο χρήσιμη, οι ομάδες πρέπει να είναι συγκρίσιμες σε όλους τους παράγοντες κινδύνου που είναι σημαντικοί για το θέμα που μελετάται. Για παράδειγμα, εδώ θα θέλατε να γνωρίζετε ότι ο ίδιος αριθμός ατόμων σε κάθε ομάδα ζει δίπλα σε ένα κατάστημα ντόνατ ή ότι ίσοι αριθμοί ήταν ενεργά μέλη των γυμναστηρίων.
Η τυχαιοποίηση ομάδων μελέτης σημαίνει ότι ένα πρόγραμμα υπολογιστή εκχωρεί τυχαία άτομα είτε στην ομάδα θεραπείας είτε στην ομάδα ελέγχου. Αυτό αντισταθμίζει τυχόν άγνωστους παράγοντες κινδύνου που ενδέχεται να μην έχετε αναγνωρίσει. Ίσως τα άτομα με μπλε μάτια είναι πιο πιθανό να αυξήσουν το βάρος από ό, τι τα άτομα με καστανά μάτια, και δεδομένου ότι προσελκύεστε σε άτομα με μπλε μάτια, ίσως αγνοείτε άγνωστα περισσότερα από αυτά στην ομάδα μελέτης παρά στην ομάδα ελέγχου. (Αυτό είναι όπου η ασυνείδητη προκατάληψη εναντίον των μειονοτήτων έπαιζε συχνά ιστορικά). Η τυχαιοποίηση εξαλείφει αυτήν την πιθανότητα.
Η τύφλωση (ή μερικές φορές ονομάζεται "κάλυψη") προσθέτει ένα άλλο επίπεδο προστασίας από προκατειλημμένα αποτελέσματα. Η ιδέα είναι ότι τα ερευνητικά άτομα δεν γνωρίζουν πραγματικά εάν λαμβάνουν τη θεραπεία ή εάν ανήκουν στην ομάδα ελέγχου. Στο παραπάνω παράδειγμά μας, η ομάδα ελέγχου παίρνει επίσης ένα χάπι ροζ χρώματος, αλλά ένα που είναι εικονικό φάρμακο (δεν περιέχει ενεργό συστατικό). Σε αυτό που ονομάζεται διπλή-τυφλή μελέτη, ακόμη και οι ερευνητές δεν γνωρίζουν ποιος λαμβάνει την πραγματική θεραπεία μέχρι το τέλος της δοκιμής όταν σπάσει ο «κώδικας» και τα δεδομένα αναλύονται.
Ανεπιθύμητο συμβάν είναι ο όρος της Διοίκησης Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τις αρνητικές επιπτώσεις ενός φαρμάκου ή συσκευής. Αυτό μπορεί να κυμαίνεται από παρενέργειες όπως επιπτώσεις στην υγεία της καρδιάς έως τη δυσλειτουργία μιας συσκευής όπως μια αντλία ινσουλίνης. Ακόμα και μετά την κυκλοφορία φαρμάκων και συσκευών, το FDA παρακολουθεί την αναφορά ανεπιθύμητων συμβάντων σε έναν δημόσιο πίνακα ελέγχου στο διαδίκτυο.
Φάσεις έρευνας
Στη συνέχεια, ας κατανοήσουμε τις φάσεις της κλινικής έρευνας, με λίγη βοήθεια από έναν εθνικό πόρο που ονομάζεται CenterWatch:
Φάση Ι
Αυτή η φάση περιλαμβάνει αρχικές μελέτες που συνήθως περιλαμβάνουν μόνο έναν μικρό αριθμό υγιών εθελοντών (20 έως 100). Ο έλεγχος μπορεί να διαρκέσει αρκετούς μήνες και έχει σχεδιαστεί για να εκτιμήσει την ασφάλεια ενός φαρμάκου ή συσκευής, δηλ. Την επίδρασή του στον άνθρωπο, συμπεριλαμβανομένου του τρόπου απορρόφησης, μεταβολισμού και έκκρισης. Αυτή η φάση διερευνά επίσης τυχόν παρενέργειες που μπορεί να εμφανιστούν.
Φάση II
Η Φάση II είναι ένας δεύτερος γύρος που εστιάζει στην «αποτελεσματικότητα» ή στην ικανότητα να παράγει το επιθυμητό αποτέλεσμα, του φαρμάκου ή της συσκευής, που διαρκεί από αρκετούς μήνες έως 2 χρόνια, και περιλαμβάνει έως και αρκετές εκατοντάδες ασθενείς. Οι περισσότερες μελέτες φάσης II τυχαιοποιούνται και τυφλώνονται για να παρέχουν στη φαρμακευτική εταιρεία και στο FDA συγκριτικές πληροφορίες.
Φάση III
Σε αυτήν τη φάση, οι τυχαιοποιημένοι και τυφλοί έλεγχοι περιλαμβάνουν αρκετές εκατοντάδες έως αρκετές χιλιάδες ασθενείς. Αυτή η δοκιμή μεγάλης κλίμακας μπορεί να διαρκέσει αρκετά χρόνια, παρέχει μια λεπτομερή ματιά στην αποτελεσματικότητα του φαρμάκου ή της συσκευής και τα οφέλη και το εύρος των πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών. Το εβδομήντα τοις εκατό έως το 90 τοις εκατό των φαρμάκων που εισέρχονται στις μελέτες φάσης III ολοκληρώνουν με επιτυχία αυτήν τη φάση δοκιμών.
Οι μελέτες της Φάσης III αναφέρονται συχνά ως βασικές δοκιμές, διότι μόλις ολοκληρωθεί αυτή η φάση, η φαρμακευτική εταιρεία μπορεί να προχωρήσει προτού ζητήσει έγκριση από την FDA για την εμπορία του φαρμάκου.
Φάση IV
Η τελική φάση ονομάζεται συχνά «Δοκιμές παρακολούθησης μετά το μάρκετινγκ», καθώς διεξάγονται μετά την έγκριση ενός φαρμάκου ή συσκευής για πώληση από τους καταναλωτές. Αυτές οι μελέτες βοηθούν τον κατασκευαστή να συγκρίνει ένα φάρμακο με ανταγωνιστές που είναι ήδη στην αγορά. παρακολουθεί τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου και τον αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής των ασθενών · και προσδιορίστε την σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας μιας θεραπείας σε σχέση με άλλους στην κατηγορία της.
Ανάλογα με τα ευρήματα, οι μελέτες φάσης IV μπορεί μερικές φορές να οδηγήσουν στην κατάργηση ενός φαρμάκου ή μιας συσκευής ή να τεθούν σε εφαρμογή περιορισμοί χρήσης.
Γιατί η έρευνα μπορεί να φαίνεται αντιφατική
Επειδή είναι δύσκολο να διεξαχθεί μια ερευνητική μελέτη που να χτυπά κάθε σημάδι - μια κλινική δοκιμή μεγάλης κλίμακας, μεγάλης διάρκειας, προοπτική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, διπλά τυφλή - πολλές έρευνες χρησιμοποιούν λιγότερο αυστηρές προσεγγίσεις.
Αυτός είναι ένας από τους λόγους για τους οποίους οι ειδησεογραφικές αναφορές της έρευνας φαίνονται συγκεχυμένες και αντιφατικές. Μήπως ο καφές βλάπτει την υγεία σας ή τον βοηθά; Και τι γίνεται με το αλκοόλ;
Πολλές μελέτες δείχνουν ότι η μέτρια κατανάλωση αλκοόλ μπορεί να μειώσει τα καρδιακά προβλήματα. Αλλά κανείς δεν ξέρει πραγματικά, και είναι απίθανο σύντομα να μπορέσουμε να βρούμε μεγάλο αριθμό ατόμων στη δεκαετία του '40 ή του '50 που δεν πίνουν και, στη συνέχεια, να αναθέσουν τυχαία κάποια έως μέτρια κατανάλωση αλκοόλ για τα επόμενα 5 έως 10 χρόνια, και άλλοι σε πλήρη αποχή.
Η τύφλωση της μελέτης θα ήταν ακόμη πιο δύσκολη: Πώς θα μπορούσαν να πίνουν αλκοόλ κάποιοι χωρίς να το γνωρίζουν;
Παίρνετε την ιδέα. Μερικές ερωτήσεις είναι δύσκολο να απαντηθούν με βεβαιότητα μέσω οριστικών κλινικών μελετών.
Ισχυρά μηνύματα σχετικά με τη βασική φροντίδα του διαβήτη
Όσον αφορά τον αντίκτυπο των πέντε πιο βασικών και βασικών εξετάσεων υγείας που σχετίζονται με τον διαβήτη - A1C, αρτηριακή πίεση, λιπίδια, μικρολευκωματίνη και εξετάσεις ματιών - οι απαντήσεις είναι πολύ πιο σαφείς. Εκεί έχω ήταν δοκιμές μεγάλης κλίμακας, μεγάλης διάρκειας, προοπτικές, τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες διπλές τυφλές (με ορισμένες εξαιρέσεις όπου η τύφλωση ήταν δύσκολη) που επιβεβαίωσαν τα ισχυρά αποτελέσματα του ελέγχου αυτών των παραγόντων.
Επιπλέον, ο Τζάκσον επισημαίνει ότι δεν υπήρχαν μόνο μία ή δύο ή ακόμη και τρεις μελέτες σε κάθε περιοχή, αλλά πολλές μελέτες, όλες υποστηρίζουν το συμπέρασμα ότι η διατήρηση αυτών των πέντε παραγόντων σε ασφαλές εύρος θα εξασφαλίσει ότι έχετε μειώσει ή ακόμη και εξαλείψει την πιθανότητά σας ανάπτυξης επιπλοκών του διαβήτη.
.jpg)
