- Μια νέα ερευνητική μελέτη στη Γερμανία δείχνει ότι η εξέταση για διαβήτη τύπου 1 (T1D) σε παιδιά προσχολικής ηλικίας είναι χρήσιμη και επεκτάσιμη στον γενικό πληθυσμό.
- Εάν διεξαχθεί ευρέως, αυτός ο τύπος διαλογής θα μπορούσε να μειώσει σημαντικά την πιθανότητα διαβητικής κετοξέωσης (DKA) στα παιδιά, μια επικίνδυνη επιπλοκή του T1D.
- Μια άλλη μελέτη έδειξε ότι η θεραπεία με ανοσοθεραπεία Teplizumab μείωσε τις νέες διαγνώσεις T1D σε παιδιά και ενήλικες που διατρέχουν κίνδυνο κατά 59% και μπορεί να καθυστερήσει την έναρξη της νόσου για 2 χρόνια.
Μεγάλες ερωτήσεις προκύπτουν συχνά όταν τα παιδιά διαγιγνώσκονται με διαβήτη τύπου 1: Γιατί δεν προκρίθηκε κανένας; Θα μπορούσε να έχει γίνει κάτι νωρίτερα για να αποφευχθούν τα επικίνδυνα σάκχαρα υψηλού αίματος που σηματοδοτούν την έναρξη αυτής της ασθένειας;
Ιστορικά, δεν υπήρχε μια αξιόπιστη μέθοδος για προχωρημένο έλεγχο που θα μπορούσε να ανιχνεύσει ή πιθανώς να αποτρέψει αυτήν την αυτοάνοση κατάσταση.
Μπορεί τώρα να υπάρχει ελπίδα στον ορίζοντα.
Μια νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στις 28 Ιανουαρίου στο περιοδικό JAMA είναι η πρώτη που διερευνά και δημοσιεύει ευρήματα σχετικά με τον έλεγχο διαβήτη τύπου 1 σε παιδιά προσχολικής ηλικίας.
Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι αυτός ο τύπος προκαταρκτικής εξέτασης από γιατρούς πρωτοβάθμιας περίθαλψης είναι δυνατός σε ευρύτερη κλίμακα για τον γενικό πληθυσμό, σηματοδοτώντας την ευκαιρία όχι μόνο για οικογένειες μικρών παιδιών αλλά και για ενήλικες να ενημερώσουν τελικά ότι κινδυνεύουν να αναπτύξουν διαβητική κετοξέωση (DKA) - συχνά η δραματική έναρξη μιας διάγνωσης.
Το τετραετές πρόγραμμα, που ονομάστηκε «Fr1da», περιελάμβανε περισσότερα από 90.000 παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών. Εξετάστηκαν από γιατρούς πρωτοβάθμιας περίθαλψης στη Βαυαρία της Γερμανίας. Περισσότεροι από 600 παιδίατροι εφάρμοσαν προβολές στις συνήθεις εξετάσεις μωρού.
«Το μήνυμα είναι ότι, εάν γίνει καλά, η δοκιμή για αυτοαντισώματα νησίδων θα εντοπίσει την πλειοψηφία των παιδιών που θα αναπτύξουν διαβήτη τύπου 1», δήλωσε η Dr. Anette-Gabriele Ziegler, επικεφαλής συγγραφέας μελέτης και διευθυντής του Ινστιτούτου Έρευνας για τον Διαβήτη στο Helmholtz Zentrum München στη Γερμανία.
«Ο έλεγχος πρέπει να είναι φθηνός, εύκολος και αξιόπιστος. Νομίζω ότι έχουμε ένα προσχέδιο για το πώς να το κάνουμε που μπορεί να προσαρμοστεί σε πρακτικές σε διάφορες χώρες και κράτη », δήλωσε ο Ziegler.
Αυτό, σε συνδυασμό με άλλα πρόσφατα ερευνητικά ευρήματα ότι ένα νέο φάρμακο θα μπορούσε να καθυστερήσει την έναρξη της νόσου κατά τα χρόνια, δίνει στην Κοινότητα του Διαβήτη πολλά αισιόδοξα σχετικά με το θέμα της έγκαιρης ανίχνευσης T1D.
Πρόληψη ή μείωση του DKA
Συγκεκριμένα, η γερμανική μελέτη διαπίστωσε ότι το 31 τοις εκατό των παιδιών που ελέγχθηκαν ταυτοποιήθηκαν ως «υψηλού κινδύνου» για την ανάπτυξη T1D μέσω της παρουσίας δύο ή περισσότερων βασικών αυτοαντισωμάτων νησιού, τα οποία υποδεικνύουν πιθανότητα διαβήτη.
Περίπου το 25% αυτών των 280 παιδιών συνέχισαν να αναπτύσσουν τον τύπο 1.
Είναι ενδιαφέρον ότι μόνο δύο από τα παιδιά υψηλού κινδύνου στη μελέτη που συνέχισαν να αναπτύσσουν T1D ανέπτυξαν DKA κατά τη στιγμή της διάγνωσής τους - ένα χαμηλό ποσοστό σε σύγκριση με τις τάσεις σε μεγάλους πληθυσμούς.
Φανταστείτε τις δυνατότητες εάν ο έγκαιρος έλεγχος σήμαινε πιθανό T1D και, ως αποτέλεσμα, η οικογένεια ή ο ασθενής θα μπορούσαν να γνωρίζουν και να αναζητούν συμπτώματα.
Αυτά τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν πράγματα όπως υπερβολική δίψα, συχνή ούρηση, γρήγορη απώλεια βάρους και έμετο. Συχνά παραβλέπονται ή κάνουν λάθος για άλλες ασθένειες έως ότου ο ασθενής μεταφερθεί στο νοσοκομείο με DKA.
«Νομίζω ότι έχουμε δείξει ότι ένα πρόγραμμα διαλογής μπορεί να επιτύχει ποσοστό DKA μικρότερο από 5 τοις εκατό και αναμένω ότι με περισσότερη εμπειρία και ευαισθητοποίηση, οι κύριοι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα μπορούσαν με συνέπεια να το μειώσουν σε τέτοιο επίπεδο», δήλωσε ο Ziegler.
Ωστόσο, έχει κάποια λόγια προσοχής.
«Ο έλεγχος θα μειωθεί αλλά δεν θα αποτρέψει εντελώς το DKA. Εκτός από τις περιπτώσεις που χάνονται επειδή είναι πολύ νέοι ή έχουν πολύ γρήγορη εξέλιξη σε κλινική νόσο, υπάρχουν επίσης ορισμένες οικογένειες που δεν θα αλλάξουν τον τρόπο συμπεριφοράς τους όταν το παιδί τους έχει λάβει προ-διάγνωση », δήλωσε ο Ziegler.
Βοηθά η προεπιλογή σε όλες τις ηλικίες;
Η μελέτη Fr1da έχει επιπτώσεις για όλες τις ηλικίες, λέει ο Ziegler, παρόλο που οι πιο ευνοϊκές συνθήκες για την ανίχνευση αυτοαντισωμάτων T1D είναι συνήθως κατά τη διάρκεια των προσχολικών ετών.
Η εξέταση βρεφών ηλικίας κάτω των 2 ετών μπορεί να είναι πιο δύσκολη, σημειώνει. Και η επέκταση στη δοκιμή ενός ηλικιωμένου πληθυσμού θα αύξανε σίγουρα το κόστος και το εύρος οποιασδήποτε υποδομής ελέγχου.
«Για να πιάσουν όλες τις περιπτώσεις, τα παιδιά θα πρέπει να δοκιμάζονται επανειλημμένα, αλλά αυτό θα αυξήσει σημαντικά το κόστος», δήλωσε ο Ziegler στο DiabetesMine μέσω email.
«Έχουμε μια συνεχιζόμενη μελέτη Fr1da Plus όπου τα παιδιά δοκιμάζονται επίσης σε ηλικία 9 ετών, για να μας βοηθήσουν να μάθουμε για τον πιθανό αντίκτυπο των μεταγενέστερων δοκιμών. Μια άλλη πιθανότητα είναι ότι τα παιδιά με αυξημένο γενετικό κίνδυνο, όπως το οικογενειακό ιστορικό της νόσου, ελέγχονται επανειλημμένα », είπε.
Ο Ziegler λέει ότι οποιαδήποτε πολιτική προσυμπτωματικού ελέγχου που τελικά υλοποιείται θα πρέπει να συνδυαστεί με φροντίδα και συμβουλευτική για οικογένειες που έχουν ήδη διαγνωστεί.
Λέει ότι η κλινική της ερευνά πώς να δημιουργήσει αυτήν την υποδομή για να υποστηρίξει αυτόν τον τύπο προβολής.
Τα επόμενα βήματα είναι η αξιολόγηση των δεδομένων κόστους και η συλλογή εκτιμήσεων σχετικά με τον αριθμό των περιπτώσεων T1D που θα μπορούσαν να ανιχνευθούν ή να χαθούν - βασικοί παράγοντες για να προχωρήσουμε σε οποιαδήποτε συζήτηση πολιτικής ή εφαρμογή.
Επισημαίνει επίσης ότι ένα σημαντικό στοιχείο οποιουδήποτε πρωτοκόλλου διαλογής θα τονίσει ότι ο πρώτος έλεγχος αυτοαντισώματος συμβαίνει τοπικά, οπότε μια οικογένεια δεν θα χρειαστεί να ταξιδέψει πολύ μακριά για να κάνει τη δοκιμή.
Η Ziegler και οι συν-ερευνητές της συνεργάζονται με οικονομολόγους υγείας για να εκτιμήσουν τι θα μπορούσε να κοστίσει μια προκαταρκτική εξέταση.
Το JDRF και το Helmsley Charitable Trust συμμετέχουν επίσης σε αυτό το έργο.
Εν τω μεταξύ, διεξάγεται σχετική έρευνα για την αντιμετώπιση πολλών αναπάντητων ερωτήσεων.
Μία μελέτη που ονομάζεται Fr1dolin βρίσκεται σε εξέλιξη στη Κάτω Σαξονία της Γερμανίας και μια άλλη που ονομάζεται ASK βρίσκεται στο Κολοράντο.
Η Ziegler λέει ότι γνωρίζει άλλες προσπάθειες σε πολιτείες και χώρες σε όλο τον κόσμο, διερευνώντας τα ζητήματα που σχετίζονται με τον έλεγχο της T1D.
«Τελικά, η σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας θα είναι εγγυημένη μόνο εάν μπορούμε να καθυστερήσουμε ή να αποτρέψουμε εντελώς την κλινική νόσο», είπε.
«Επομένως, είμαστε περισσότερο από αισιόδοξοι ότι μέσω της συνεργασίας θα έχουμε ένα εκτεταμένο οικονομικό πρόγραμμα διαλογής που μειώνει το DKA και τον αριθμό των περιπτώσεων κλινικού διαβήτη τύπου 1».
Μετά την προεπισκόπηση: ένα συναρπαστικό νέο βήμα
Υποθέτοντας ότι ο έλεγχος T1D θα μπορούσε να εφαρμοστεί ευρύτερα, το επόμενο μεγάλο ερώτημα μετά από ένα αποτέλεσμα που σηματοδοτεί πιθανή διάγνωση T1D στο δρόμο είναι, τώρα τι;
Το περασμένο καλοκαίρι μας έδωσε μια πιθανή αλλαγή του παιχνιδιού σε αυτήν την ερώτηση, με αποτελέσματα από μια κοινοπραξία πρόληψης τύπου 1 που παρουσιάστηκε στο συνέδριο επιστημονικών συνεδριών της Αμερικανικής Ένωσης Διαβήτη (ADA) τον Ιούνιο του 2019.
Η μελέτη TrialNet, που δημοσιεύθηκε στο New England Journal of Medicine, έδειξε ότι μια θεραπευτική προσέγγιση είναι δυνατή χρησιμοποιώντας ένα τότε ερευνητικό φάρμακο που ονομάζεται Teplizumab.
Η έρευνα, αν και μικρή με μόνο 76 συμμετέχοντες, διαπίστωσε ότι μια εφάπαξ δόση 14 ημερών αυτής της θεραπείας ανοσοθεραπείας μείωσε τη διάγνωση T1D για παιδιά και ενήλικες που διατρέχουν κίνδυνο κατά 59% έναντι της επίδρασης του εικονικού φαρμάκου.
Σημαντικά, καθυστέρησε αυτή τη διάγνωση για 2 χρόνια επιτρέποντας την παράταση της έκκρισης ινσουλίνης των ασθενών.
Μια δεύτερη δοκιμή που αφορούσε το φάρμακο αντι-θυμοκυτταρικής σφαιρίνης (ATG), το οποίο χρησιμοποιείται συνήθως για την πρόληψη της απόρριψης μοσχεύματος νεφρού, έδειξε επίσης παρόμοια θετικά αποτελέσματα.
Δόθηκε χαμηλή δόση σε πρόσφατα διαγνωσμένα T1, δείχνοντας διατήρηση της παραγωγής ινσουλίνης και χαμηλότερες τάσεις γλυκόζης για δύο χρόνια (σε σύγκριση με αυτό που διαφορετικά θα μπορούσε να παρατηρηθεί για νεοδιαγνωσθέντα T1D).
Σε συνδυασμό με τη μελέτη Frie της Ziegler, αυτά είναι πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα όσον αφορά την έγκαιρη αντιμετώπιση των επιπτώσεων της διάγνωσης T1D.
«Είναι συναρπαστικό να έχουμε μια συμβολή αυτών των πραγμάτων», δήλωσε ο Dr. Michael Haller στο Πανεπιστήμιο της Φλόριντα, επικεφαλής συγγραφέας μελέτης και πρόεδρος της μελέτης ATG της TrialNet.
Όσον αφορά την ένωση ATG που χρησιμοποιείται στη μελέτη, ο Haller λέει ότι προς το παρόν είναι μόνο εγκεκριμένη η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για την απόρριψη μοσχεύματος νεφρού και όχι για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1.
Ακόμα, μετά την έρευνά του χρησιμοποιώντας ATG off-label σε κλινικό περιβάλλον έδειξε την καθυστέρηση της έναρξης του T1D, ο Haller λέει ότι είναι πιο άνετα με τη διαδικασία θεραπείας. Μέχρι σήμερα, οι ασφαλιστές πληρώνουν για τις θεραπείες.
Το Teplizumab, από την άλλη πλευρά, έλαβε πρωτοποριακό προσδιορισμό θεραπείας από το FDA το περασμένο φθινόπωρο για την πρόληψη ή την καθυστέρηση του διαβήτη τύπου 1 σε άτομα με κίνδυνο.
Αυτός ο χαρακτηρισμός σημαίνει ότι το φάρμακο, που κατασκευάστηκε από την εταιρεία Biopharma του New Jersey Provention Bio, μπορεί να κινηθεί πιο γρήγορα μέσω της κανονιστικής διαδικασίας για να φτάσει στην αγορά.
Η εταιρεία σχεδιάζει να ολοκληρώσει την κατάθεση FDA έως το τέλος του έτους.
Γιατί είναι σημαντικό?
Ενώ τα πρώιμα τεστ και τα φάρμακα παρέμβασης δεν θα σταματήσουν εντελώς τον τύπο 1 ή ακόμη και θα αποτρέψουν όλες τις περιπτώσεις DKA, θα μπορούσε να αποφύγει πολλούς ανθρώπους πόνο και ταλαιπωρία και πιθανώς να αποτρέψει τους θανάτους.
Με άλλα λόγια, έχει μεγάλη σημασία για τον αυξανόμενο αριθμό ατόμων που επηρεάζονται από το T1D.
Ρωτήστε οποιονδήποτε γονέα ενός παιδιού που έχει διαγνωστεί ποτέ που είχε πάει στο DKA ή αρρώστησε άσχημα από σάκχαρα υψηλού αίματος που οδήγησαν στη διάγνωσή τους.
Ρωτήστε τα αγαπημένα σας άτομα που δεν είχαν διαγνωστεί εγκαίρως αλλά έπεσαν σε ακραία DKA και δεν τα κατάφεραν στην άλλη πλευρά.
«Δεδομένου ότι το DKA κατά τη διάγνωση εξακολουθεί να συμβαίνει και μπορεί να είναι θανατηφόρο, δίνοντας σε αυτές τις οικογένειες τουλάχιστον μια ενημέρωση ότι το παιδί τους μπορεί να κινδυνεύει να αναπτύξει τον τύπο 1 είναι πιθανό να σώσει ζωές», δήλωσε ο ιδρυτής και πρόεδρος του Οχάιο D-Dad Jeff Hitchcock των μη κερδοσκοπικών παιδιών με διαβήτη, του οποίου η κόρη Marissa διαγνώστηκε σε ηλικία 24 μηνών.
«Η επιστήμη δείχνει επίσης ότι τα παιδιά που ξεκινούν τη θεραπεία πριν από το DKA έχουν ευκολότερο χρόνο να επιτύχουν μεταβολικούς στόχους από τα παιδιά που βρίσκονταν στο DKA, πράγμα που σημαίνει ότι η έγκαιρη αναγνώριση του κινδύνου, ακόμη και αν δεν μπορεί να προληφθεί το T1D, μπορεί να έχει δια βίου θετικό αντίκτυπο», είπε.
Ο Tom Karlya από τη Νέα Υόρκη, ένας άλλος D-μπαμπάς και συνήγορος (του οποίου ο ενήλικος γιος και η κόρη είχαν διαγνωστεί ως παιδιά), βλέπουν επίσης τις δυνατότητες εδώ.
Πριν από χρόνια, η Karlya ηγήθηκε του "Cry for Change" με στόχο την ευαισθητοποίηση σχετικά με τον τύπο 1 και το DKA σε σχολεία και κοινότητες.
Βοήθησε να ωθήσει το Κράτος του Ρέγκαν στη νομοθεσία της Βόρειας Καρολίνας, το οποίο ενθαρρύνει τους παιδίατρους να διδάξουν συμπτώματα T1D στις οικογένειες παιδιών ηλικίας 1 έως 6 ετών.
«Όλα αυτά έχουν αποτέλεσμα χιονοστιβάδας», είπε η Karlya. «Αυτή η έρευνα οδηγεί σε άλλες μελέτες και αυτό οδηγεί σε εκπαίδευση και ευαισθητοποίηση εντός της κοινότητας και των γραφείων παιδίατρων. Φανταστείτε να δοκιμάσετε τη χοληστερόλη σας και όταν ρωτούν για οποιαδήποτε οικογενειακή σύνδεση με το T1D, έκαναν μια άλλη δοκιμή στην οθόνη. Αυτό θα μπορούσε να είναι το πρώτο βήμα για να γίνει μέρος της γλώσσας. "
«Το θέμα της έρευνας είναι ότι δεν ανοίγει μόνο μια πόρτα, αλλά ανοίγει ένα διάδρομο με πόρτες. Ξεκινάτε με ένα πινέλο, που μετατρέπεται σε φακό, προβολέα, προβολέα… και έπειτα ζενίθ », πρόσθεσε η Karlya.
Ακόμα, το ζήτημα της προεπισκόπησης δεν είναι απλό για ορισμένες οικογένειες, οι οποίες μπορεί να ανησυχούν ότι ένα θετικό αποτέλεσμα θα μπορούσε να προκαλέσει συναισθηματική βλάβη εάν δεν υπάρχει τίποτα που να μπορεί να γίνει για να αποφευχθεί η επικείμενη διάγνωση T1D.
Αυτό είναι κάτι που κάθε οικογένεια πρέπει να αντιμετωπίζει και να αποφασίζει για τον εαυτό του.
Εν τω μεταξύ, προτού πραγματοποιηθεί οποιαδήποτε έρευνα σε πιθανή εξέταση και θεραπεία, εκτιμούμε τους πόρους που υπάρχουν για να βοηθήσουμε τις οικογένειες και το ευρύ κοινό να αναγνωρίσουν τα συμπτώματα T1D και πιθανές επικίνδυνες επιπλοκές DKA, όπως:
- Πέρα από τον τύπο 1. Βρείτε υλικό για προειδοποιητικά σήματα T1D και οδηγούς πληροφοριών από την εκστρατεία ευαισθητοποίησης DKA. Επιπλέον, ρίξτε μια ματιά σε πέντε λόγους για τους οποίους πρέπει να εξετάσετε το T1D.
- JDRF. Τα σημάδια του διαβήτη τύπου 1 περιλαμβάνουν υλικά για μικρά παιδιά, παιδιά σχολείου, εφήβους και ενήλικες.
.jpg)
