Μια νέα γενιά εισπνεόμενης ινσουλίνης πλησιάζει στην αγορά, καθώς μια ελάχιστα γνωστή εταιρεία βιοφαρμακευτικών προϊόντων προετοιμάζεται για κλινική έρευνα και φάκελο FDA, και μόλις προσέλαβε έναν έμπειρο διευθύνοντα σύμβουλο για να οδηγήσει τις προσπάθειες εμπορίας.
Μπορεί να θυμάστε το Dance Biopharm, το ξεκίνημα της περιοχής του Σαν Φρανσίσκο που ήρθε στη σκηνή περίπου το 2010, μετά την αποτυχημένη εισπνεόμενη ινσουλίνη της Exubera από το Pfizer που είχε εισπνεύσει από την αγορά και όταν η Afrezza του MannKind ήταν ακόμα σε εξέλιξη. Αυτή η εκκίνηση εργάζεται για να δημιουργήσει έναν εντελώς νέο τύπο εισπνεόμενης ινσουλίνης για σχεδόν μια δεκαετία.
Η εταιρεία κάνει τώρα πρωτοσέλιδα με την πρόσφατη πρόσληψή της πρώην Sanofi exec Anne Whitaker, η οποία είναι αρκετά εξοικειωμένη με το εισπνεόμενο σύμπαν ινσουλίνης και την επιχειρηματική πλευρά της κυκλοφορίας νέων φαρμάκων στην αγορά. Η έδρα της βρίσκεται στη Βόρεια Καρολίνα, όπου η Dance Biopharm ετοιμάζεται να μετεγκαταστήσει την έδρα της τους επόμενους μήνες. Θα μείνουν στη Δυτική Ακτή για έρευνα, αλλά οι εκτελεστές θα βρίσκονται στην Ανατολική Ακτή, ενώ ο Dance προετοιμάζεται επίσης να ανοίξει γραφεία στην Κίνα και την Αγγλία πριν από πολύ καιρό.
«Έχουμε βγει από το ραντάρ, θα μπορούσε κανείς να πει ότι δουλεύουμε σε κατάσταση μυστικότητας. Αλλά όταν κοιτάς την πρόοδο που έχει σημειωθεί, είναι αξιοσημείωτο. Όλα αυτά τα πράγματα έρχονται μαζί ... τώρα είναι η ώρα να το προωθήσουμε », λέει ο Whitaker για το νέο τους προϊόν που ονομάζεται Dance 501 (το εσωτερικό όνομα εργασίας).
Σε μια πρόσφατη τηλεφωνική συνομιλία, η Whitaker μας έδωσε το χαμηλό για το γιατί έγινε μέλος της ομάδας Dance και τι μπορούμε να περιμένουμε τα επόμενα δύο χρόνια. Αλλά πρώτα, ας ρίξουμε μια ματιά σε αυτή τη νέα εισπνεόμενη ινσουλίνη και ποια πλεονεκτήματα προσφέρει στους ασθενείς.
Sizing Up Dance 501, γνωστό και ως Inhaled Insulin 3.0
Το FDA θα επανεξετάσει και θα εγκρίνει οποιαδήποτε προτεινόμενη επωνυμία προϊόντος για αυτήν τη νέα εισπνεόμενη ινσουλίνη, την οποία ορισμένοι αναφέρονται ως Generation 3.0. Ακολουθεί μια ματιά στις ιδιότητες αυτού που εξακολουθεί να είναι γνωστό ως Dance 501:
Soft Mist: Σε αντίθεση με την ινσουλίνη Afrezza του MannKind που είναι μια εισπνεύσιμη λευκή σκόνη, το Dance 501 είναι μια σύνθεση ομίχλης, δηλαδή μια υπερσυμπυκνωμένη ανασυνδυασμένη ινσουλίνη που απαιτεί μόνο μερικές σταγόνες που εξατμίζονται σε μορφή ομίχλης καθώς αναπνέετε βαθιά στους πνεύμονες μέσω μια μικρή συσκευή χειρός.
Καθαρό: Σε αντίθεση με άλλες ινσουλίνες, αυτό το προϊόν είναι χωρίς συντηρητικά, το οποίο είναι σημαντικό για το 1-2% των PWD που έχουν πράγματι αλλεργίες στην ινσουλίνη - δημιουργώντας προβλήματα που κυμαίνονται από εξανθήματα στο σημείο της ινσουλίνης έως αναφυλακτικό σοκ. Διατίθεται σε υγρή μορφή σε ένα μικρό μπουκάλι, το οποίο χρησιμοποιείται για την πλήρωση της φορητής συσκευής λίγο πριν από κάθε δόση.
Handheld Inhaler: Μικρό και εύκολο στη χρήση, αφορά το μέγεθος ενός βομβητή παλιού σχολείου που μπορεί να χωρέσει σε μια τσέπη παντελονιού. Αυτό είναι πολύ διαφορετικό από τα πρωτότυπα που είδαμε. Τον Δεκέμβριο του 2017 η εταιρεία συνεργάστηκε με τον βιομηχανικό σχεδιαστή Phillips-Medisize για μια ανανεωμένη έκδοση. Το αποτέλεσμα είναι μια ηλεκτρονική συσκευή εισπνοής που χρησιμοποιεί πατενταρισμένη τεχνολογία δονούμενου πλέγματος σχεδιασμένη να παράγει σωματίδια υγρής ινσουλίνης σταθερού μεγέθους με τη μορφή μαλακής ομίχλης. (Διασκεδαστικό γεγονός: υπάρχουν 120.000 δονήσεις σε ένα δευτερόλεπτο!). Η συσκευή ενεργοποιείται με αναπνοή και χρειάζεται μόνο μερικές αναπνοές για να εισπνεύσει την ομίχλη ινσουλίνης Dance 501, με ένα πράσινο φως που υποδηλώνει ότι αναπνέετε σωστά στην ομίχλη προτού αναβοσβήνει ένα μπλε φως στη συσκευή για να υποδείξει ότι έχετε τελειώσει. Η Whitaker λέει ότι έστειλε πρόσφατα στο FDA τις προτάσεις σχεδιασμού για την αρχική συσκευή και αναμένει να ακούσει ρυθμιστικά σχόλια έως τις αρχές Νοεμβρίου.
Συσκευή εισπνοής επόμενης γενιάς: Ενώ η πρώτη γενιά χρησιμοποιεί ένα ζευγάρι μπαταριών AA, η Whitaker λέει ότι πιθανότατα θα αλλάξει μόλις έξι μήνες μετά την κυκλοφορία με μια επαναφορτιζόμενη συσκευή δεύτερης γενιάς. Αυτό θα μειώσει το μέγεθος και το βάρος της συσκευής κατά 50%, ώστε να μοιάζει περισσότερο με ένα σωλήνα κραγιόν Chanel.
Faster Acting: Η Whitaker λέει ότι ο Dance 501 δρα ταχύτερα από τις παραδοσιακές ινσουλίνες (Humalog, συγκεκριμένα) και βελτιώνεται από την εισπνεόμενη από την Afrezza ινσουλίνη, επειδή η δράση της ινσουλίνης κορυφώνεται εξίσου γρήγορα αλλά έχει μια «μακρύτερη ουρά» που μιμείται στενότερα τη φυσική αντίδραση του σώματος χωρίς ανάγκη για δόσεις παρακολούθησης. Οι μελέτες της Φάσης II δείχνουν λίγες υπογλυκαιμίες και πολύ λίγο βήχα από εκείνους που χρησιμοποιούν αυτήν την εισπνεόμενη ομίχλη ινσουλίνης, η οποία πηγαίνει πιο φυσικά στους πνεύμονες χωρίς να ερεθίζει το λαιμό.
Παρακολούθηση δεδομένων & Συνδεσιμότητα: Δεδομένου ότι η συσκευή εισπνοής είναι βασικά ένας μικρός υπολογιστής, καταγράφει δεδομένα χρήσης ινσουλίνης όπως ποσότητες δόσης, όταν λαμβάνονται, ρυθμός εισπνοής, ποσότητες δόσης ινσουλίνης και πόση ποσότητα ομίχλης πηγαίνει πραγματικά στους πνεύμονες με βάση το βάθος της αναπνοής. Ο Dance σχεδιάζει επίσης να λανσάρει μια εφαρμογή για κινητά για το smartphone που περιέχει τα ίδια δεδομένα, για να βλέπουν οι ασθενείς μαζί με παρόχους υγειονομικής περίθαλψης και τελικά να συνδέονται με άλλες συσκευές D, όπως CGM και πλατφόρμες δεδομένων. Όλα αυτά είναι μοναδικά, καθώς άλλες συσκευές εισπνοής ινσουλίνης μέχρι σήμερα δεν έχουν προσφέρει παρακολούθηση ή συνδεσιμότητα συσκευών.
Χρόνος Ε & Α: Όσο συναρπαστικό μπορεί να είναι και ο Dance 501, η υπομονή θα είναι μια αρετή εδώ… μιλάμε τουλάχιστον μερικά χρόνια έξω, αν όχι περισσότερο. Ο Dance δημοσίευσε πρώιμη κλινική έρευνα τα τελευταία χρόνια, και αυτό συνεχίζεται με τις δοκιμές Φάσης II να συνεχίζονται σε ό, τι αναμένεται να είναι τα μέσα του 2019. Από εκεί, αναμένουν να ξεκινήσουν δοκιμές Φάσης ΙΙΙ στα τέλη του 2020 και πιθανότατα θα φτάσουν στο ρυθμιστικό σημείο κατάθεσης έως το τέλος του ίδιου έτους. Φυσικά, η χρηματοδότηση είναι το κλειδί για όλα αυτά, οπότε ο χρόνος μπορεί να διαφέρει ανάλογα με αυτό, καθώς και ό, τι δείχνει η έρευνα και τι λένε τελικά οι ρυθμιστικές αρχές.
Τιμολόγηση: Ο Whitaker λέει επίσης ότι εξακολουθούν να μελετούν το σημείο και το κόστος. Δεν πιστεύει ότι το Dance 501 θα είναι «ακραίο σημείο για τις υπάρχουσες ινσουλίνες σήμερα», αλλά με τη μετάβαση σε παγκόσμιο επίπεδο αντί για τις ΗΠΑ, αυτό θα συμβάλει στην αντιστάθμιση των τιμών για τους ασθενείς. Φυσικά σκοπεύουν επίσης να συνεργαστούν με τους πληρωτές πριν μεταβούν στην αγορά.
Υγρό σκεύασμα, πάρα πολύ: Ακριβώς επειδή ο Dance αναπτύσσει αυτήν την ομίχλη της εισπνεόμενης ινσουλίνης, αυτό δεν σημαίνει ότι δεν εξετάζουν επίσης μια υγρή έκδοση για χρήση σε φιαλίδιο / σύριγγα, στυλό ή αντλία ινσουλίνης, παρόμοια με την παραδοσιακές μάρκες στην αγορά τώρα, μας λέει η Whitaker.
Πολύ συναρπαστικό, αλλά φυσικά ανυπόμονοι ασθενείς δεν μπορούμε να αναρωτηθούμε: Τι διάολο χρειάστηκε τόσο πολύ για να φτάσουμε σε αυτό το σημείο και γιατί απέχουμε ακόμη χρόνια από το να δούμε αυτό το προϊόν από το Dance;
Υπάρχουν πολλά κινούμενα μέρη, που εξηγούνται όμορφα στη συνομιλία μας με τη Whitaker.
Πίσω από τα παρασκήνια με την CEO της Dance Biopharm Anne Whitaker
Η Whitaker έχει το βιογραφικό της με περισσότερο από ένα τέταρτο αιώνα στη φαρμακευτική βιομηχανία, τις βιοεπιστήμες και τις βιοτεχνολογίες - από τον διαβήτη έως την ογκολογία, τις καρδιαγγειακές, την αναπνευστική και τη γαστρεντερολογία. Το ιστορικό της περιλαμβάνει Πρόεδρο και Διευθύνοντα Σύμβουλο της KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. και Synta Pharmaceuticals, Inc. Ειδικότερα για την D-Community μας, φυσικά, είναι η ώρα της ως Προέδρου της Βόρειας Αμερικής για την Sanofi από το 2011-2014, όπου είχε την ευθύνη για όλες τις μονάδες φαρμακευτικής, συσκευής και καταναλωτικής υγειονομικής περίθαλψης.
Κατά τη διάρκεια αυτών των τριών ετών στη Sanofi, η Whitaker αναφέρει ότι η εταιρεία προσπάθησε να οδηγήσει τη χρήση ινσουλίνης με τον Lantus και επικεντρώθηκε σε μεγάλο βαθμό στην προσπάθεια να κάνουν τους ασθενείς με διαβήτη να πάρουν πραγματικά τις συνταγές τους και να χρησιμοποιήσουν τα φάρμακα επαρκώς. Λέει ότι μόνο το 30% των ασθενών που είχαν προηγουμένως εξαρτώμενο από την ινσουλίνη T2 συμπλήρωσαν τις συνταγές τους λόγω φόβου και σύγχυσης σχετικά με τη χρήση ινσουλίνης.
Ήξερε για τον Dance πίσω στην εποχή της στο Sanofi, και έκανε μια πλήρη εταιρική κριτική καθώς ο γίγαντας της Pharma ετοιμάζεται να εισέλθει στην εισπνεόμενη αγορά ινσουλίνης. Η Whitaker σημειώνει ότι η Sanofi επέλεξε να συνεργαστεί με την MannKind (κατασκευαστές της Afrezza) λόγω μιας «άμεσης ευκαιρίας» για να πάρει ένα προϊόν στην αγορά πιο γρήγορα από ό, τι μπορούσε ο Dance. Αυτό θεωρήθηκε ως ένας πολύ καλός τρόπος για να απομακρυνθεί η χρήση ινσουλίνης από τα ενέσιμα, εξηγεί. Αλλά λέει ότι η εταιρεία δεν εμπορεύτηκε την Afrezza με τον τρόπο που θα έπρεπε να έχουν για να την καταστήσει ισχυρότερη παρουσία για τα άτομα με ειδικές ανάγκες και κατέληξε να εγκαταλείψει τη Sanofi το 2014.
Ο πρώην Sanofi Exec λέει: «Ήμουν απογοητευμένος»
"Δεν μπορείτε να ξεκινήσετε ένα προϊόν σε τριτοβάθμια θέση", είπε. «Ήμουν απογοητευμένος, ειλικρινά, από το να το βλέπω από μακριά. Επειδή είδα τη δυνατότητα εισπνοής ινσουλίνης. Γι 'αυτό ο Dance ήθελε να φέρει κάποιον με αυτήν την εμπειρία εμπορευματοποίησης… πρέπει να αρχίσουμε να εστιάζουμε στην εμπορική ετοιμότητα τώρα. Ξεκινάμε αυτήν τη διαδικασία τώρα και ολόκληρη η κοινότητα του διαβήτη θα ακούσει περισσότερα από εμάς καθώς ετοιμαζόμαστε για την κυκλοφορία. "
Η Whitaker προσθέτει ότι μεγάλωσε στην Αλαμπάμα στη μέση της «ζώνης διαβήτη» του Νότου και επειδή έχει επίσης μια θεία και θείο που ζει με τον τύπο 2 και ο πεθερός της πάσχει από διαβήτη, παρατήρησε το συναισθηματικό roller coaster που οι PWDs αντέχουν και πώς οι γιατροί χρησιμοποιούν πολύ συχνά την ινσουλίνη ως απειλή για τα άτομα με T2D.
«Ελπίζω να μπορέσω να το αλλάξω και να οδηγήσω νωρίτερα στη χρήση ινσουλίνης προτού περάσουν από αυτήν τη συνεχή μείωση του διαβήτη τους», λέει ο Whitaker. «Ο χορός έχει ένα προϊόν με το Dance 501 που μπορεί να προσφέρει μια άλλη επιλογή. Σίγουρα δεν πρέπει να αντικαταστήσετε τις αντλίες ή τη βασική ινσουλίνη, αλλά έχει μια θέση νωρίτερα στο παράδειγμα της θεραπείας. "
Φυσικά, ο Whitaker γνωρίζει ότι είναι μια ανηφόρα προσπάθεια να πείσει τους επενδυτές και άλλους για το δυναμικό της εισπνεόμενης ινσουλίνης. Πιστεύει, ωστόσο, ότι αυτό που άλλαξε την τελευταία δεκαετία - μετά την αποτυχία της Exubera, την εκτόξευση και επανέναρξη της Afrezza από τον MannKind και τη συνολική εξέλιξη της τεχνολογίας και του νεφελοποιημένου κόσμου - έθεσε το σκηνικό για το Dance 501 με τρόπο που δεν ήταν δυνατό πριν .
Ο ιδρυτής του χορού John Patton ήταν ο συνιδρυτής και επικεφαλής επιστημονικός σύμβουλος της Nektar Therapeutics, ο οποίος παρείχε την επιστημονική βάση για την Exubera, και παραμένει μέρος του Dance τώρα με μια θέση στο διοικητικό συμβούλιο. Ένα άλλο στέλεχος με το οποίο συζητήσαμε το 2011 είναι η Samantha Miller, η οποία παραμένει στρατηγικός σύμβουλος για την εταιρεία καθώς προετοιμάζεται για εμπορευματοποίηση.
Είναι ενδιαφέρον ότι ο Whitaker λέει ότι ο Dance Biopharm είχε προγραμματίσει να υποβάλει αίτηση για IPO (αρχική δημόσια προσφορά) περίπου στα τέλη του 2015, αλλά όταν η Sanofi έριξε την Afrezza του MannKind, το σχέδιο άλλαξε. Αντ 'αυτού, η εταιρεία έχει προχωρήσει σε κλινικές μελέτες και αναθεωρεί τη συσκευή της ώστε να είναι πιο κομψή και πιο εξελιγμένη.
Ένα ώριμο περιβάλλον για εισπνεόμενα
Οι καιροί σίγουρα έχουν αλλάξει - δίνοντας στον Dance λόγο να πιστεύει ότι οι άνθρωποι είναι πιο ανοιχτοί στην ιδέα των εισπνεύσιμων.
Αυτές τις μέρες, τα ηλεκτρονικά τσιγάρα και τα αμπέλια έχουν γίνει κοινά παγκοσμίως και η Whitaker επισημαίνει ότι η ιατρική νεφελοποίηση εκρήγνυται και γίνεται πιο αποδεκτή παγκοσμίως. Αναφέρει πως το 8% της αμερικανικής αγοράς φαρμάκων χρησιμοποιεί φορητούς νεφελοποιητές για στεροειδή φάρμακα, σε σύγκριση με το 12% στην Ευρώπη και το 20% στην Κίνα.
«Υπάρχει η δυνατότητα να μεταβείτε στην αγορά και να εμπορευτείτε με επιτυχία το Dance 501. Ο χρόνος είναι κατάλληλος για το Dance », λέει ο Whitaker.
Το κόστος κατασκευής είναι σίγουρα μια ανησυχία στο μυαλό της Whitaker, γνωρίζοντας καλά πόσο κοστίζει η Exubera και η Afrezza και φτάνουν στην αγορά - πάνω από 1 δισεκατομμύριο δολάρια (!) Αλλά λέει ότι ο Dance μπορεί να αναμένει να ξοδέψει μόνο ένα μέρος αυτών των δαπανών, καθώς συνεργάζονται με τον μεγαλύτερο κατασκευαστή ινσουλίνης στην Ασία, προκειμένου να έχουν ελεγχθεί από το FDA εργοστάσια παραγωγής Dance 501 για τις ΗΠΑ στο εξωτερικό.
«Είμαστε επίσης τυχεροί που στηριζόμαστε στους ώμους εκείνης της εισπνεόμενης ινσουλίνης που ήρθε μπροστά μας, επειδή τώρα υπάρχει πληθώρα δεδομένων σχετικά με την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και τη χρήση των ασθενών», προσθέτει.
Η Whitaker προσθέτει επίσης ότι οι ερευνητικές και κατασκευαστικές ομάδες της εταιρείας θα παραμείνουν στην περιοχή του Σαν Φρανσίσκο, ενώ η εμπορική έδρα για το Dance Biopharm θα μετακινηθεί στο Research Triangle Park στη Βόρεια Καρολίνα μέσα στους επόμενους 6-9 μήνες και μέχρι τότε θα λειτουργήσει ελάχιστα. Σκοπεύουν επίσης να ανοίξουν ένα ευρωπαϊκό γραφείο καθώς και ένα στην Κίνα, είπε.
Η εισπνεόμενη ινσουλίνη κερδίζει έλξη;
Παραμένουμε προσεκτικά αισιόδοξοι για τις δυνατότητες αυτού του νέου προϊόντος. Πάρτε το παράδειγμα της ManreKind's Afrezza: Και οι δύο μας εδώ στο 'Δικος μου χρησιμοποιήστε το και λατρέψτε το. Αλλά το γεγονός είναι ότι ο MannKind έχει αγωνιστεί και οι αριθμοί συνταγογράφησής τους παραμένουν χαμηλοί, με πολλούς γιατρούς ακόμα γενικά διστακτικοί για τη σύνθεση σε σκόνη που κυκλοφορεί στην αγορά από το 2015. Η αγορά ινσουλίνης είναι μια ανταγωνιστική και αναστατωμένη, και τίποτα δεν είναι εγγυημένο (εκτός από το γεγονός ότι εμείς οι PWD με T1D δεν μπορούμε να το κάνουμε χωρίς αυτό!).
Ακόμα, με όλα αυτά στο μυαλό, ελπίζουμε ότι ο Dance το κάνει στην αγορά και μπορεί να πετύχει όταν η Exubera απέτυχε και όπου ο MannKind αγωνίζεται να αποκτήσει μια ισχυρή βάση.
ΕΝΗΜΕΡΩΣΗ: Τον Σεπτέμβριο του 2019, η εταιρεία μετονομάστηκε σε Aerami Therapeutics.
